FDA批准了由冰桶挑战赛捐款者资助研发的治疗方法

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网络平台上的互动活动并非首次出现,如今我们仿佛见证了一个富有建设性的成果。自2014年起,针对渐冻症(ALS)的冰水体验活动,让无数线上参与者纷纷以冷水浇身,同时向渐冻症研究机构贡献了善款。目前,这项活动已经募集到超过两百万美元的款项,这些资金将专项用于新获批的渐冻症治疗药物的研发。

als冰桶挑战赛是一项社交网络_ALS冰桶挑战筹款资金FDA批准AMX0035治疗

本周初,ALS组织通报食品药品监督管理局核准了AMX0035,该药物也被称作Relyvrio。这项新疗法的研发经费中,涵盖了2014年通过ALS冰桶挑战活动募集的善款。

帕特里克·奎因和皮特·弗拉茨推广了冰桶挑战,使这项活动在当时备受瞩目。作为ALS患者,他们本人对挑战赛自2014年兴起后知名度的显著增长、参与人数的激增以及筹集善款的巨大进步起到了关键作用。前职业高尔夫球手克里斯·肯尼迪也推动了这项运动的发展,使其进入大众视野,他的视频作品成为其参与更多高水平赛事的契机,帮助他接触到更广泛、更有影响力的观众群体和运动人士。

社交媒体对于挑战赛及其相关事业的推动力非常显著。依据Facebook发布的信息爱游戏登录入口网页版平台,参与ALS冰桶挑战讨论的人次从2014年6月开头时为零,增长到2014年8月10日时已经超过六百万人。在这之后,关于挑战的讨论量急剧增长了四倍,到2014年8月17日,参与人数已经超过两千四百万人。

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这一惊人的互动浪潮引起了各界社交媒体使用者的瞩目,其中就涵盖了Facebook的领导者马克-扎克伯格。这种广泛的关注促使更多知名人士加入活动,诸如比尔-盖茨、Facebook的谢丽尔-桑德伯格以及Netflix的掌舵人里德-黑斯廷斯。

肌萎缩侧索硬化症别名卢伽雷氏病,属于逐步发展的神经系统病症,会造成运动神经细胞功能减退,虽然患者思维不受影响,但会引发力量和肌肉减弱,致使四肢及躯体活动受限,最终将导致呼吸功能丧失。

AMX0035是为应对肌萎缩性脊髓侧索硬化症病患而研发的新方法爱游戏app官方网站登录入口,相关机构将2014年ALS冰桶挑战活动募集到的两千二十万美元款项用于该疗法的研制与测试,同时负责发起并维持数年之久的公益行动,促使美国食品药品监督管理局在当前三期临床研究尚未结束的情况下爱游戏ayx官网登录入口,先行核准此项治疗手段。

2016年6月,协会拨款75万美元给AMX0035的制造商Amylyx,支持初期临床试验;2016年7月,协会又拨款146万美元给东北ALS联盟(NEALS),用于资助AMX0035的二期临床试验研究。协会同时提供监管、医疗及科研方面的专业建议,旨在推动AMX0035的研发进程。

2020年9月,ALS协会和I AM ALS向美国食品药品监督管理局递交了五万以上份请愿书,请求该机构核准AMX0035。接下来数月里,该组织与FDA代表多次磋商,当中包含2021年5月举办的公开"我们等不及了"活动会议,由此ALS群体成员得以直接同FDA官员对话。该组织亦给予专业建议和监督规范,于二零二二年促使一万四千余封私人电邮发送至食品药品监督管理局,要求其予以核准。

这个组织如今已经将其医疗服务网点规模,从2014年时的100家具备资质的顶尖诊疗机构、获得认证的医疗机构以及合作诊疗室,增加到了现在的188家。

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